中美双报里程碑！成都优赛诺 UC101 获 CDE IND 批准，金斯瑞 GMP eSpCas9 赋能全球首创异体 CAR-T
2025 年 9 月，细胞治疗领域再传捷报 —— 成都优赛诺生物科技有限公司（简称 “成都优赛诺”）自主研发的靶向 CD19 嵌合抗原受体（CAR）异体通用型 T 细胞注射液UC101，正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请（IND）批准。这一成果标志着 UC101 在 2025 年 1 月斩获美国 FDA IND 批准后，成功完成 “中美双报”，成为全球首个获中美两大权威监管机构认可的脐血来源异体通用型 CAR-T 产品，为血液肿瘤治疗领域注入新活力。
关键助力：金斯瑞 GMP 级 eSpCas9 基因编辑工具
UC101 的 “中美双报” 突破，离不开核心技术伙伴金斯瑞的支持。在产品研发过程中，成都优赛诺采用了金斯瑞提供的GMP 级别 eSpCas9 基因编辑工具，从技术层面为产品安全性与合规性筑牢根基，主要体现在两大维度：
- 精准编辑，降低免疫风险：通过 eSpCas9 的高保真基因敲除能力，可实现 T 细胞表面 TCR（T 细胞受体）与 MHC（主要组织相容性复合体）基因的精准清除，从源头最大限度降低移植物抗宿主病（GvHD）风险 —— 这是异体 CAR-T 临床应用中关键的安全性痛点，为后续临床试验的顺利推进奠定基础。
- 国际合规，适配双报标准：金斯瑞 GMP 级 eSpCas9 严格符合中美双重监管规范，其生产流程与质量控制体系同时满足中国 NMPA 与美国 FDA 对临床级产品的要求，直接为 UC101 同步通过中美 IND 审评提供了重要技术支撑，加速产品全球化布局进程。
技术深度：金斯瑞 GenCRISPR™ Cas9 蛋白的核心优势
作为基因编辑领域的关键工具，金斯瑞自主开发的GenCRISPR™ Cas9 蛋白系列经过多重技术优化，在编辑效率、特异性与临床适配性上表现突出，可满足不同科研与临床需求：
- 高效低脱靶，蛋白递送更优：相较于 mRNA 或 DNA 形式的基因编辑工具，Cas9 蛋白与向导 RNA（gRNA）结合形成的核糖核蛋白（RNP）复合物，可直接进入细胞核，绕过转录与翻译过程，既能显著提升编辑效率，又能减少外源核酸引入带来的脱靶风险，安全性与稳定性更强。
- 多产品矩阵，覆盖全场景需求：金斯瑞构建了完善的 Cas9 蛋白产品体系，针对不同应用场景提供精准解决方案：
产品类型 核心特点 应用领域 GenCRISPR™ Tm SpCas9 野生型 Cas9 蛋白，经工程优化 多种常规 CRISPR 基因编辑实验 GenCRISPR™ Tm Ultra eSpCas9 高保真 Cas9 变体，特异性显著提升 需精准编辑、低脱靶效应的实验（如关键基因修饰） GMP-grade GenCRISPR™ SpCas9/eSpCas9 符合临床开发严格标准，合规性强 面向治疗应用的 CRISPR 项目（如细胞治疗、基因治疗药物研发）
双方展望：从血液肿瘤到实体瘤，共拓细胞治疗新边界
此次 UC101 的 “中美双报” 突破，不仅是成都优赛诺的重要里程碑，更验证了金斯瑞在全球细胞治疗赛道的核心竞争力 —— 其价值不仅在于提供单一 Cas 蛋白产品，更在于为药企与科研机构提供 “符合 GMP 规范、通过国际审评” 的全链条技术解决方案，助力创新疗法从实验室快速走向临床。
未来，双方将持续深化合作，推动细胞治疗领域的技术迭代：
- 成都优赛诺计划以急性 B 淋巴白血病为首个临床适应症，逐步拓展至其他血液肿瘤，并探索 UC101 在实体瘤治疗中的应用，解决更多未满足的临床需求；
- 金斯瑞将继续以创新基因编辑技术为核心，优化 GMP 级基因编辑工具的性能与产能，支持更多像 UC101 这样的突破性疗法实现全球化布局，为人类健康事业贡献生物技术力量。
关于企业：深耕创新，引领行业发展
成都优赛诺
成立于 2020 年 12 月，专注于异体通用型 CAR-T 细胞治疗药物的研发与产业化，现拥有 “国家科技型中小企业”“四川省‘专精特新’中小企业”“成都市潜在独角兽企业” 等资质。其自主研发的 “异体通用型 CAR-T 细胞工程化改造技术” 已在血液肿瘤与自身免疫性疾病的 IIT 临床试验中展现良好疗效与安全性，曾获国家工信部火炬中心 “全国颠覆性技术创新大赛” 优胜奖。未来将加快产业化步伐，构建 “自主研发产链” 体系，突破 “卡脖子” 核心技术，致力于成为新一代异体通用型 CAR-T 技术的代表企业。
金斯瑞生物科技
2002 年成立于美国新泽西，2015 年在香港联交所上市（股票代码：HK.1548），以 “用生物技术使人和自然更健康” 为使命，为全球 100 多个国家和地区的 20 余万客户提供基础研发服务。作为全球生物技术领域的领导品牌，金斯瑞在基因合成、基因编辑、细胞治疗等领域拥有深厚技术积累，全球员工超 5000 人，持续以创新技术加速医疗保健与消费品领域的创新进程。
（本文信息来源：成都优赛诺官方公告、金斯瑞技术白皮书）
